Pernahkah mendengar tentang Spinal Muscular Atrophyatau biasa di disingkat SMA? Namanya cukup terdengar asing untuk sebagian orang. Penyakit genetik ini cukup serius dan dapat mempengaruhi anak-anak hingga orang dewasa.
SMA adalah penyakit yang menyerang saraf-saraf motorik di tulang belakang. Saraf motorik memiliki peranan penting, yaitu mengirimkan sinyal dari otak ke otot-otot tubuh kita, sehingga manusia bisa bergerak, berjalan, menelan, dan bernapas.
SMA dapat dibagi menjadi beberapa tipe berdasarkan tingkat keparahan. Dimulai dari Tipe I atau Werdnig-Hoffman Disease adalah tipe yang paling parah, biasanya muncul sebelum bayi berusia enam bulan. Gejalanya meliputi kelemahan otot proksimal, tidak mampu mengangkat kepala, dan mungkin ada deformitas tulang. Prognosisnya kurang baik, dengan harapan hidup biasanya kurang dari dua tahun.
Tipe II muncul antara usia enam hingga delapan belas bulan, dengan gejala seperti kelemahan otot sedang dan keterlambatan motorik. Penderita mungkin bisa duduk tanpa bantuan tetapi tidak dapat berdiri atau berjalan. Pada tipe ini, harapan hidup umumnya terbatas di bawah 30 tahun. Tipe III dan IV lebih ringan, dengan gejala yang berkembang lebih lambat dan umumnya tidak mengancam jiwa.
Setiap tipe memiliki gejala dan tingkat kehidupan yang berbeda-beda. Terapi yang tersedia saat ini umumnya untuk mengelola gejala dan memperpanjang harapan hidup, namun belum dapat menyembuhkan. Dalam sejumlah penelitian, stem cell menunjukkan hasil positif dalam terapi penyakit ini, sehingga dapat berpotensi menjadi salah satu alternatif pengobatan yang cukup menjanjikan. Pasalnya, pengobatan dengan terapi Stem Cell sudah banyak digunakan untuk beberapa penyakit autoimun hingga penyakit kronis.
Baca Artikel Terkait: Masa Depan Terapi Stem Cell untuk Pasien yang Lumpuh
Bagaimana Terapi Stem Cell Bekerja dalam Mengatasi SMA?
Terapi menggunakan Stem Cell selain bertujuan untuk menggantikan sel-sel saraf motorik yang rusak atau hilang dengan sel baru dan sehat, juga membantu memperbaiki kondisi sekitar sel saraf motorik. Selain itu, sel ini juga dapat membantu memperbaiki lingkungan sekitar motor neuron, sehingga berperan dalam memperlambat atau menghentikan perkembangan penyakit.
Jenis Stem Cell yang Digunakan untuk Pengobatan SMA
Ada beberapa jenis Stem Cell yang digunakan dalam pengobatan SMA, diantaranya:
- Mesenchymal Stem Cells (MSCs) dapat diperoleh dari sumsum tulang, darah, atau jaringan tali pusar, yang memiliki potensi untuk menembus penghalang darah - otak, melepaskan sinyal yang akan memberikan efek positif untuk memperbaiki kontrol otot, kekuatan, dan fungsi motor.
- Induced Pluripotent Stem Cells (iPSCs) merupakan sel dewasa yang di de-diferensiasi ke bentuk Stem Cell. iPSCs juga dapat dikembangkan menjadi berbagai jenis sel untuk pengobatan penyakit.
- Embryonic Stem Cells adalah jenis yang memiliki potensi luar biasa untuk berkembang menjadi berbagai jenis sel tubuh, termasuk sel saraf motorik. Namun, penggunaannya masih menghadapi berbagai tantangan, baik secara etik maupun teknis.
- Neural Stem Cells adalah jenis sel yang dapat berdiferensiasi menjadi sel-sel saraf. Transplantasi neural Stem Cells dapat memberikan manfaat dalam membantu meningkatkan jumlah dan ukuran motor neuron pada uji coba tikus yang menyerupai klinis SMA. Namun, penggunaan neural Stem Cells dalam pengobatan manusia masih dalam tahap penelitian.
Prosedur Terapi Stem Cell untuk SMA
Prosedur terapi Stem Cell untuk pengobatan SMA melibatkan beberapa tahap. Pertama, Stem Cell yang telah dipilih akan dikembangkan dan dimodifikasi di laboratorium agar memiliki kemampuan untuk menjadi motor neuron. Kemudian, sel-sel ini akan ditanamkan ke dalam tubuh pasien, umumnya melalui injeksi ke dalam sumsum tulang belakang atau otot. Setelah itu, pasien akan dipantau secara berkala untuk melihat perkembangan dan efektivitas terapi.
Beberapa penelitian telah menunjukkan hasil yang cukup menjanjikan dari terapi Stem Cell untuk penanganan SMA. Misalnya, penelitian pada model tikus dengan klinis menyerupai SMA menemukan bahwa transplantasi Stem Cell dapat membantu memperbaiki gejala dan meningkatkan harapan hidup. Namun, penelitian lebih lanjut masih diperlukan sebelum terapi ini dapat diterapkan secara luas pada manusia. Saat ini, terapi Stem Cell untuk SMA masih dalam tahap penelitian dan uji klinis, dengan beberapa studi yang sedang berlangsung untuk mengevaluasi keamanan dan efektivitasnya.
Baca Artikel Terkait: Terapi Stem Cell untuk Skoliosis dan Kelainan Tulang Belakang
Hasil Penelitian dan Studi Klinis
Pada penelitian yang ditulis oleh Ebert and Svendsen dari University of Wisconsin-Madison memaparkan bahwa Induced Pluripotent Stem Cells (iPSCs) berperan dalam membantu mengobati penyakit yang disebabkan oleh mutasi pada Gen Survival Motor Neuron (SMN1) dan membantu dalam pengembangan terapi baru.
Penelitian terkait penggunaan iPSCs memberikan harapan baru dalam pengobatan SMA. iPSCs dapat digunakan untuk memodelkan penyakit, mengembangkan terapi gen, dan menguji potensi obat-obat baru. Meskipun masih banyak tantangan yang harus diatasi, penggunaan iPSCs dalam pengobatan SMA menunjukkan potensi besar dalam upaya meningkatkan kualitas hidup pasien.
Penelitian lebih lanjut masih diperlukan untuk memastikan efektivitas dan keamanan dari terapi sel (Stem Cell dan Secretome) dalam berbagai kondisi klinis. Konsultasi dengan tenaga medis profesional sangat disarankan agar terapi ini dapat diberikan secara tepat, sesuai dengan kondisi dan kebutuhan medis masing-masing pasien. Apabila Anda memiliki pertanyaan lebih lanjut seputar terapi Stem Cell dan Secretome, Anda dapat menghubungi layanan kesehatan mitra Regenic.
Sumber Referensi:
- Zhang, L., Issa Bhaloo, S., Chen, T., Zhou, B., & Xu, Q. (2018). Role of resident stem cells in vessel formation and arteriosclerosis. Circulation Research, 122(11),
https://doi.org/10.1161/CIRCRESAHA.118.313058 - Ebert, A. D., & Svendsen, C. N. (2010). Stem cell model of spinal muscular atrophy. Archives of neurology, 67(6), 665–669.
https://doi.org/10.1001/archneurol.2010.89 - Zanetta, C., Riboldi, G., Nizzardo, M., Simone, C., Faravelli, I., Bresolin, N., Comi, G. P., & Corti, S. (2014). Molecular, genetic and stem cell-mediated therapeutic strategies for spinal muscular atrophy (SMA). Journal of cellular and molecular medicine, 18(2), 187–196.
https://doi.org/10.1111/jcmm.12224 - Wang, Y. J., Chen, Z. H., Shen, Y. T., Wang, K. X., Han, Y. M., Zhang, C., Yang, X. M., & Chen, B. Q. (2025). Stem cell therapy: A promising therapeutic approach for skeletal muscle atrophy. World journal of stem cells, 17(2), 98693.
https://doi.org/10.4252/wjsc.v17.i2.98693 - klikdokter. (2023, 26 Juni). Mengenal Terapi Stem Cell dan Potensinya untuk Menyembuhkan Penyakit Berat. klikdokter.
https://www.klikdokter.com/info-sehat/berita-kesehatan/mengenal-terapi-stem-cell-dan-potensinya-untuk-menyembuhkan-penyakit-berat