Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS), atau lebih dikenal sebagai penyakit Lou Gehrig, adalah gangguan neurodegeneratif progresif yang menyerang sel saraf motorik di otak dan sumsum tulang belakang. Sel-sel saraf ini bertanggung jawab untuk mengontrol gerakan otot, seperti berjalan dan berbicara. Ketika sel saraf mengalami kerusakan, hal ini berisiko terjadinya kelemahan otot secara bertahap hingga lumpuh, bahkan kematian yang paling sering disebabkan oleh gagal napas.
Gejala awal ALS biasanya dimulai dengan kelemahan atau kekakuan pada otot tangan dan kaki, atau otot yang terlibat dalam berbicara dan menelan. Pasien mungkin mengalami kesulitan dengan aktivitas sehari-hari seperti memegang benda, berjalan, atau berbicara dengan jelas. Seiring berjalannya waktu, penyakit ini berkembang dan menyebar ke seluruh tubuh sehingga memengaruhi kemampuan untuk bernapas, menelan, dan bergerak.
Meskipun belum diketahui penyebab pasti ALS, namun faktor genetik dan lingkungan diduga berperan pada penyakit ini. Sekitar 5 hingga 10% kasus adalah keturunan, sementara sisanya diklasifikasikan sebagai sporadis. Beberapa faktor lainnya yang kemungkinan dapat meningkatkan risiko adalah usia (umumnya antara 55 dan 75 tahun), jenis kelamin (lebih umum pada pria), dan paparan terhadap racun lingkungan tertentu.
Diagnosis ALS ditegakkan setelah dilakukannya pemeriksaan klinis yang komprehensif. Serangkaian tes dilakukan untuk menyingkirkan penyakit lain dengan gejala serupa. Hingga saat ini, belum tersedia pengobatan yang sepenuhnya dapat menyembuhkan ALS.
Namun, riluzole dan edaravone diketahui dapat menghambat perkembangan penyakit tersebut. Selain itu, terapi multidisiplin berupa fisioterapi, terapi wicara, dukungan gizi, serta penggunaan alat bantu pernapasan juga memberikan peningkatan dalam kualitas hidup pasien. Upaya penelitian masih terus dilakukan, diantaranya melalui terapi berbasis gen dan stem cell, untuk memperoleh hasil yang lebih efektif di masa datang.
Artikel terkait: Stem Cell untuk Spinal Muscular Atrophy (SMA)
Bagaimana Stem Cell Bekerja dalam Pengobatan ALS?
Terapi stem cell untuk ALS bertujuan untuk menggantikan sel saraf motorik yang rusak atau hilang secara progresif. Stem cell memiliki kemampuan untuk memperbarui diri (self-renewal) dan mempertahankan diri untuk tidak berdiferensiasi. Ketika sel ini membelah, salah satu sel tetap mempertahankan sifat sebagai sel punca (stemness), sementara sel lainnya dapat mengalami proses diferensiasi menjadi sel tertentu. Dengan potensi tersebut diharapkan dapat memperbaiki kerusakan akibat ALS menggunakan terapi stem cell.
Namun, dalam praktiknya, teori ini sulit untuk diterapkan. Oleh karena itu, pendekatan terapi stem cell untuk ALS telah diformulasi ulang menjadi konsep teori lingkungan sekitar (neighborhood theory). Intinya, teori ini lebih memperhatikan stem cell yang ditransplantasikan dan bagaimana sel tersebut mendukung untuk memperbaiki sel saraf motorik yang sakit, dengan tujuan memperlambat proses neurodegenerasi dan kematian sel neuron.
Dalam pendekatan ini, stem cell yang ditransplantasikan bersifat meningkatkan stimuli: melepas faktor neurotropik, berdiferensiasi menjadi sel-sel non-neuron yang sehat, seperti astrocytes dan mikroglia, atau menjadi neuron modulator yang membentuk sinapsis dengan sel motorik yang terkena penyakit.
Artikel terkait: Peran Secretome dalam Regenerasi Neuron yang Rusak
Jenis Stem Cell yang Digunakan dalam Terapi ALS
Sklerosis Lateral Amiotrofik (ALS) adalah jenis penyakit neurodegeneratif progresif yang saat belum ada obatnya. Terapi stem cell adalah harapan baru untuk penyakit neuron motorik karena potensinya untuk memperbaiki sel saraf yang rusak. Berbagai sumber stem cell kini sedang diteliti untuk menentukan kegunaannya dalam mengobati ALS.
1.Stem Cell Mesenkimal (MSCs)
Terapi stem cell untuk penyakit neuron motorik seperti ALS sebagian besar melibatkan penggunaan stem cell mesenkimal, yang merupakan stem cell multipoten yang mampu berdiferensiasi menjadi osteosit, kondrosit, dan adiposit. Dalam kasus ALS, MSCs diharapkan memiliki efek neuroprotektif terutama melalui sekresi faktor pertumbuhan dan modulasi respons imun. MSCs dapat diambil dari berbagai jaringan, seperti sumsum tulang, jaringan adiposa, dan tali pusat.
2.Stem Cell Neural (NSCs)
Penggunaan stem cell neural (NSCs) termasuk dalam penggunaan untuk terapi karena memiliki kemampuan berdiferensiasi menjadi sel-sel sistem saraf pusat, termasuk neuron dan sel glial. Terapi berbasis NSC bertujuan untuk menggantikan neuron motorik yang rusak atau mati pada pasien ALS, serta memberikan dukungan trofik kepada neuron yang bertahan hidup.
3.Stem Cell Pluripotent Induksi (iPSCs)
Ketika membahas terapi stem cell untuk penyakit neuron motorik, stem cell induksi (iPSCs) dibuat dengan memprogram ulang sel somatik dewasa menjadi pluripotent, yang berarti mereka dapat berdiferensiasi menjadi hampir semua jenis sel di tubuh. Dalam penelitian ALS, iPSCs digunakan untuk menyerupai penyakit dan menyelidiki potensi pengobatan regeneratif.
Artikel terkait:Terapi Stem Cell untuk Cerebral Palsy
Prosedur Terapi Stem Cell untuk ALS
Penanganan ALS dengan terapi sel induk (stem cell) dapat dilakukan dengan beberapa prosedur, bergantung pada sumber dan jenis sel induk serta bagaimana cara pemberian. Beberapa metode pemberian yang telah digunakan dalam penelitian klinis antara lain injeksi intravena, intramuskular, dan intratekal.
Sebagai contoh, dalam beberapa penelitian di Amerika Serikat memanfaatkan MSCs, stem cell yang diambil dari sumsum tulang atau lemak kemudian dikultur di laboratorium khusus sebelum kemudian diaplikasikan ke dalam tubuh pasien.
Dalam konteks upaya pengobatan ALS dengan stem cell, beberapa penelitian di Amerika Serikat juga memberi MSCs bersamaan dengan vaksin sel T atau menginduksi MSCs untuk membentuk neurotrophic factors sebelum disuntik. Umumnya prosedur ini tergolong minimal invasif, namun analisis lebih dalam masih perlu untuk menilai konsekuensi jangka panjangnya.
Hasil Penelitian dan Studi Klinis Terbaru
Pada hasil penelitian praklinis yang menggunakan stem cell pada hewan model ALS menunjukkan hasil yang efektif, seperti pada penundaan disfungsi motorik serta peningkatan harapan hidup. Beberapa studi juga menunjukkan bahwa terapi ini dapat memperlambat perkembangan penyakit sekaligus membantu meningkatkan kualitas hidup penderita.
Sebagai contoh, pada studi fase I/II dan IIa, pemberian terapi dilakukan melalui injeksi intramuskular atau intratekal dari MSD - modified neurotrophic factor (MSCF) ke dalam tubuh pasien ALS. Hasilnya menunjukkan adanya perbaikan klinis secara bertahap serta tidak ditemukan reaksi yang merugikan.
Hasil tersebut, terutama dalam konteks regenerasi saraf menggunakan stem cell untuk ALS, memberikan harapan besar meski masih diperlukan penelitian lebih banyak dan ketat pada uji klinis fase III untuk memastikan efikasi serta keamanan terapi.
ALS merupakan penyakit yang menyerang saraf dan akan mengalami kemunduran fungsi secara bertahap. Hal ini menyebabkan penderitanya dapat mengalami kesulitan dalam berbicara, menelan, bernapas, hingga menggerakan tubuh dalam melakukan aktivitas. Saat ini, Riluzole merupakan satu-satunya pilihan obat, yang dapat memodikfikasi penyakit ini untuk meningkatkan harapan hidup pasien.
Stem cell dianggap sebagai salah satu pendekatan pengobatan yang inovatif karena memiliki sifat yang unik seperti menghasilkan faktor neurotropik, efek anti-inflamasi dan imunoregulasi, serta kemampuannya dalam diferensiasi menjadi beberapa jenis sel.
Artikel yang diterbitkan oleh Universitas Michigan dan Emory University, yang merupakan penelitian di Amerika Serikat, menunjukkan bahwa penggunaan stem cell dalam pengobatan ALS memberikan hasil yang positif dalam studi praklinis dan klinik. Meskipun demikian, masih diperlukan penelitian lebih lanjut, khususnya untuk mengevaluasi efektivitas dan tingkat keamanan jangka panjang terapi ini.
Pemberian terapi stem cell disesuaikan dengan kondisi klinis. Sangat disarankan untuk berkonsultasi dengan dokter yang ahli di bidangnya untuk memastikan penerapan terapi yang ideal sesuai setiap pasien. Jika Anda memerlukan informasi lebih lanjut mengenai terapi selosis, stem cell dan secretome, silahkan hubungi fasilitas kesehatan rekanan mitra Regenic.
Sumber Referensi:
- Mayo Clinic. (n.d.). Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) - Symptoms and causes. Mayo Clinic. Retrieved April 10, 2025, from https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/amyotrophic-lateral-sclerosis/symptoms-causes/syc-20354022
- Mayo Clinic. (n.d.). Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) - Diagnosis and treatment. Mayo Clinic. Retrieved April 10, 2025, from https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/amyotrophic-lateral-sclerosis/diagnosis-treatment/drc-20354027
- de Majo, M., Fumagalli, L., & Bendotti, C. (2024). Advances in Understanding the Molecular Mechanisms Underlying Amyotrophic Lateral Sclerosis: Insights from Omics and Multi-Omics Approaches. International Journal of Molecular Sciences, 25(18), 9966. https://doi.org/10.3390/ijms25189966
- Alshehri, R. (2024). A Review of Biomarkers of Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Holistic Approach. International Journal of Molecular Sciences, 25(20), 10900. https://doi.org/10.3390/ijms252010900
- Verywell Health. (n.d.). ALS Life Expectancy. Retrieved April 10, 2025, from https://www.verywellhealth.com/als-lou-gehrigs-disease-life-expectancy-2223973
- Goutman, S. A., Savelieff, M. G., Sakowski, S. A., & Feldman, E. L. (2019). Stem cell treatments for amyotrophic lateral sclerosis (ALS): A critical overview of early phase trials. Expert Opinion on Investigational Drugs, 28(6), 525–543. https://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/13543784.2019.1627324
- Sarikidi, A., et al. (2023). Stem Cell Therapy for the Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis: Comparison of the Efficacy of Mesenchymal Stem Cells, Neural Stem Cells, and Induced Pluripotent Stem Cells. Biomedicines, 13(1), 35. https://doi.org/10.3390/biomedicines13010035
- Yamashita, T., et al. (2020). Therapeutic benefit of Muse cells in a mouse model of amyotrophic lateral sclerosis. Scientific Reports, 10, 17102. https://doi.org/10.1038/s41598-020-74143-0
- Najafi, S., Najafi, P., Kaffash Farkhad, N., Hosseini Torshizi, G., Assaran Darban, R., Boroumand, A. R., Sahab-Negah, S., Khodadoust, M. A., & Tavakol-Afshari, J. (2023). Mesenchymal stem cell therapy in amyotrophic lateral sclerosis (ALS) patients: A comprehensive review of disease information and future perspectives. Iranian Journal of Basic Medical Sciences, 26(8), 872–881. https://doi.org/10.22038/IJBMS.2023.66364.14572
- Goutman, S. A., Savelieff, M. G., Sakowski, S. A., & Feldman, E. L. (2019). Stem cell treatments for amyotrophic lateral sclerosis (ALS): A critical overview of early phase trials. Expert Opinion on Investigational Drugs, 28(6), 525–543. https://doi.org/10.1080/13543784.2019.1627324